MTX单用或与皮质激素合用，治疗眼色素层炎，皮肌炎。天疱疮等，多发性硬化的进展型。对银屑病及关节炎有较好的近期疗效。还用于防止骨髓移植后移植物抗宿主病。抗肿瘤治疗，如急性白血病、绒毛膜上皮癌、实体肿瘤、骨肉瘤等。

口服，每周10-15mg，于3日内分次连续服用，或每日2-5mg，分2-3次服用，7-14天为一个疗程。静注，每次25-50mg，每周1次，显效后减量为每月25-50mg。

MTX是一种较强的免疫抑制剂，为叶酸拮抗剂。它选择性地作用于增值中的细胞，阻止免疫母细胞进一步分裂增殖，使之不能产生小淋巴细胞很浆细胞，对体液免疫的抑制作用似较对细胞免疫的作用为强。MTX还有很强的抗炎作用，这是由于它能抑制细胞增殖和对组胺等炎性介质的反应。MTX的免疫抑制作用和抗炎作用于AZP相似。

长春碱、阿霉素、阿糖胞苷增加细胞对MTX的吸收，而羟基脲、巯嘌呤、博来霉素、门冬酰胺酶、新霉素、青霉素、卡那霉素及皮质激素则降低细胞对该药的摄取。磺胺类、水杨酸盐、四环素、氯霉素和苯妥英钠能排挤结合的MTX。水杨酸盐和丙磺舒可与MTX竞争从肾小管排出。

1. 胃肠道不良反应 口腔黏膜炎、胃炎、腹泻，严重时便血，尤以口服时多见。

2. 骨髓抑制 只要为白细胞下降，血小板亦有影响，严重时全血下降。血象下降在停药后仍可继续，故应观察到停药后10天左右。

3. 其他 脱发、皮炎、色素沉着，鞘内注射或头颈部动脉注射量过大可引起抽搐。大剂量用药时还可有发热、头痛、皮疹、口腔溃疡等。连续静脉注射或静脉滴注毒性较单次给药提高数倍，应监测体内药物浓度，及时调整剂量。

1. 本药主要以原型经肾排泄，肾功能不良时易致蓄积中毒，故禁用于肾功能不良或肾移植病例。

2.应用于免疫抑制量的MTX后，24小时内在给适量的甲酰四氢叶酸，可对抗MTX的毒性，但几乎不影响其免疫抑制作用。